在2021北京大学全球健康发展论坛上的发言

 毕井泉

（2021年12月22日）

各位嘉宾，女士们、先生们、朋友们：

很高兴参加2021北京大学全球健康发展论坛。

生物医药是造福于人类健康的伟大事业，是永远不会过时的朝阳产业。

为生物医药产业发展创造一个良好的体制和政策环境，既是满足人民群众健康的需要，也是生物医药企业共同的呼声。2015年以来，在党中央、国务院的坚强领导下，我们以解决审评积压为突破口，实行包括核查药品临床试验数据、提高审批标准、简化审批程序、实行上市许可持有人制度、推进仿制药质量疗效一致性评价、加强以临床为核心的审评能力建设、建立药品专利补偿和链接制度、加入国际人用药品注册协调会议（ICH）等一系列鼓励药品创新的体制机制变革，提高了药品和医疗器械审批效率，激发了生物医药的创新和投资积极性。2018年香港证券市场生物医药18A板块和内地科创板的推出，使未盈利的科技型生物医药公司上市成为可能，更为生物医药产业创新增添了强大动力。

现在，生物医药已经成为科学家创业、投资人追捧的热点，成为地方经济发展的重点关注领域。“十三五”期间，中国批准上市新药数量占全球14.8%，本土企业在研新药数量占全球32.3%，2021年中国新启动的核心临床试验已经占到美欧中日的30%，超过欧盟，仅次于美国。2015年以来，中国生物医药产业融资累计超过1.5万亿元。

中国发展生物医药有人口多、市场规模大、临床试验成本低、选择受试者相对容易的优势，但也存在基础研究薄弱、居民收入水平低、市场承受能力有限等劣势，在中国做创新药不容易，养创新药更不容易。

在我国药物发展历史上，曾经出现过陈克恢、赵承嘏、张昌绍、屠呦呦等著名科学家，取得过举世瞩目的科研成果，这些都是我们引以为自豪的榜样，是激励我们自尊自强、为人类健康事业做出更大贡献的强大动力。

但总体上，我国创新药起步比较晚。近几年批准上市的创新药，绝大部分属于跟随式、引进式创新，新靶点、新化合物、新作用机理的原创性新药寥若晨星。即使这样，这也是历史性的进步。在目前的条件下，能把跟随式、引进式创新做到同类最好、同类更好、同类更快，也有其重要的临床价值和经济可及价值。但也要看到，这样的创新，数量不能太多，时间不能太晚。如果不能做到更好、更快，研发失败、投资变成沉没成本的结局也就不可避免。

创新药需要有其独特的临床价值。创新药首先是要解决未被满足的临床需求，也就是病人无药可医的急需，围绕着这个目标的创新，做成功的药就是一个救命的药，对于病人和其家庭来说就意味着所有的一切。所以创新药的价值，是不能单纯用价格价值衡量的。

生物医药研发是一个烧钱的事业。1997年我就听说，研发一个新药平均需要10年时间、投入10亿美元，现在又高出很多。真正的创新是九死一生，进入临床研究的项目10个中最终能够成功上市的只有1个，9个失败项目的成本都要摊到1个成功上市的药品上。创新药还需要具有相当资质的医药代表到医院教会医生正确使用药品的知识，市场开发巨额资金投入的压力，也是很多小型科技型企业不能承受之重。

创新药的高风险应该对应高回报。面对九死一生的高风险，很多人会选择放弃，但临床有需要，市场有需求，这就是机会，就是高回报的机会。如果承担高风险不能有相应的高回报，就不会有人愿意从事新的生物医药研发。对这种高失败率的产业，应该允许企业一旦成功了能有高额盈利，这样才会有人愿意坐冷板凳去搞研发，才会激发人们创新的积极性，才会有创新型国家建设。没有一个良好的价格机制，生物医药的专利保护和数据保护也就没有了意义。

创新药定价是个探索并逐步趋向合理的过程。生物医药研发需要进行项目估值，研发者、投资人都有一个参考性的价格。但这个价格能否被市场所接受，要通过实践检验。一般规律是，产品上市先定一个高价，随着市场开拓逐步降价，很少有定下价格并始终不变的市场销售策略。

第一个市场的定价决定在其他市场的定价。真正的研发型企业，一定是能够面向全球市场的企业，产品是“全球新”，有专利、有确切的疗效，不仅仅满足于在中国市场申请上市，而且能够到美国、欧洲、日本等市场申请上市。如果预期市场定价过低，企业就会寻求先到价格最高的市场去申请上市。

我们应当从战略意义上认识生物医药创新。从整个中国产业转型和科技创新的未来发展方向来说，生物医药是最有可能让中国的创新技术和产品走向世界、服务全人类的产业，是具有战略意义的产业。

我们应当充分认识中国创新药的商业模式。生物医药产业风险太大，时间周期太长，只有积累了一定资金的风险基金愿意做生物医药投资，他们也期待通过产品上市来获得回报，从而能够进一步投资创新药，形成一个良性循环。如果我们认识不到生物医药产业这个独特的商业模式，具体政策和体制机制不能支持和鼓励创新，也就没有人愿意去承担风险，最后受影响最大的还是无药可医的患者。

我们应当认识稳定市场预期的重要性。中国的生物医药研发企业普遍规模较小，资金实力较弱，主要是依靠社会资金支撑着创新药的研发，如果没有一个稳定的市场预期，投资人就会选择退出，生物医药创新就很难继续进行下去。

我们应该从战略的高度支持创新、鼓励创新。

生物医药创新依赖于强大的基础研究。要增加生物医药基础研究投入，改革科研管理体制，尊重科学家首创精神，允许科学家个人享有职务发明成果的部分权益，激励科学家发明创造的积极性。

生物医药创新依赖于监管的高质量和高效率。要在临床试验、伦理审查、遗传物质审查、审评审批各环节对标国际标准，找出差距，完善政策，缩短伦理审查、临床试验和审评审批时间，努力降低研发成本，提高中国生物医药研发服务的国际竞争力。

生物医药创新依赖于多层次医疗保障体系的建设。要认真落实 “十四五”规划中健全多层次医疗保障制度的要求，抓紧起草《商业医疗保险法》，明确商业医疗保险的基本原则和相关的税收政策，将商业医疗保险纳入医疗保障部门统一监管，为创新药支付开辟新的渠道。

生物医药创新依赖于各国科学家、产业和监管部门的合作。要加强生物医药领域的国际合作，特别是抗癌药物的国际合作，统一临床试验标准，优化监管流程，提高监管效率，让更多的创新药走向国际市场，惠及更多的国家和人民。

谢谢大家。